多发性骨髓瘤究竟是何方“妖魔”？我们“降妖除魔”又有哪些好办法？在5月9日由上海市医学会主办、上海交通大学医学院附属仁济医院血液科承办的多发性骨髓瘤义诊咨询活动上，该院血液科科主任、国际骨髓瘤工作组（IMWG）委员侯健力邀华山医院、第六人民医院、瑞金医院等多家知名医院的多发性骨髓瘤方面专家及临床营养专家，为患者及家属奉上了一场“干货满满”的健康大餐。
多发性骨髓瘤（MM）是血液科的常见病和疑难病之一，好发于中老年人，且起病隐匿，在临床上，大部分患者往往有骨痛、贫血、无原因的骨折或感染，泡沫尿，肾功能不全等表现，约40％～50％的患者伴有病理性骨折，容易出现截瘫和神经根受压的症状，常会被当作其他疾病误诊。随着老龄化社会的到来，多发性骨髓瘤的发病率呈上升趋势，2017年全市发病率约为十万分之三左右，但85%的患者确诊时已是晚期。过去，该疾病曾一度缺乏有效治疗手段。近十年来，随着医学技术的进步，化疗、靶向治疗、免疫治疗等新方法的涌现，骨髓瘤的疗效有很大提高，完全缓解率从5%提高到70%，平均生存期可以超过5年。
关于如何控制多发性骨髓瘤这一顽症，侯健在讲座中介绍，早在2000年，国外就有“骨髓瘤使用免疫调节剂沙利度胺进行靶向治疗，效果良好”的相关报道。作为国内最早开始用“沙利度胺”治疗骨髓瘤的那个“吃螃蟹的人”，他牵头了免疫调节剂“来那度胺”治疗骨髓瘤的多中心临床试验，并且在国内最早使用蛋白酶抑制剂“硼替佐米”治疗骨髓瘤。这些药物应用之前，骨髓瘤患者平均生存时间仅有3年左右，随着这些靶向药物的广泛使用，骨髓瘤的完全缓解率大大提高，生存期逐渐延长，由一种不能治愈的疾病转变为一种可以控制的疾病。
然而，靶向治疗并没有解决骨髓瘤的复发问题，化疗后虽然能完全缓解，但是一般两三年后就会复发。侯健表示：“骨髓瘤细胞在初诊和复发时的肿瘤特性已经发生改变，在靶向药物的狂轰滥炸下，肿瘤细胞不断进化，产生耐药性，因此要不断调整治疗方案。”
交流环节，侯健和与会专家围绕患者普遍关心的“骨髓瘤能否彻底治愈”等问题进行了细致解答。专家们认为，总体来说，骨髓瘤容易复发，目前仍然是一种不能治愈的疾病。但和白血病一样，有部分骨髓瘤病人是能够采用造血干细胞移植的方法获得治愈机会的。从2003年起，侯健团队就启动了造血干细胞移植治疗骨髓瘤的探索，他挑选了一批50岁以下的身体条件较好的病人做异体造血干细胞移植，十几年下来积累了50多例病例，这也是目前国内最大的样本。造血干细胞移植治疗骨髓瘤的长期有效率达到70%，与急性白血病的干细胞移植疗效相当。目前，该方法已经被国际骨髓瘤工作组会议作为推荐的方法加入了国际指南。不过专家们指出，这种治疗方法有严格的适应证，要求符合年轻、有复发的、高危的、有合适供者等条件。而不适合造血干细胞移植的患者，可以尝试基因免疫疗法，目前临床上许多患者生存期已经达到10年以上，生存期最长的患者已达29年。
专家们还特别提醒，如果中老年人发现不明原因的骨痛、反复骨折、肾功能损伤、贫血和高钙血症，应及时到血液科进行筛查，排除多发性骨髓瘤（MM）可能。一般而言，患者需要进行骨髓穿刺，免疫固定电泳，影像学及实验室等检查明确诊断。而被确诊的患者也不必“谈癌色变”，目前的治疗方法可以有效缓解临床症状，而相信未来通过蛋白质组学和基因组学等新技术，不断寻找新的治疗靶点，研发不同作用机制的新药，多发性骨髓瘤最终将有望变成“可治愈肿瘤”。