财经网讯 随着中国创新药产业进入加速发展阶段，曾经“小众”的罕见病孤儿药市场受到广泛关注。12月21日，在由动脉网、艾美达共同主办的2019未来医疗100强创新药论坛上，针对罕见病用药发展的前景与挑战，艾美达（北京）医药信息咨询有限公司董事长徐洪指出，现在的罕见病患者，有一半以上是儿童，实践、金钱等都是制约国内罕见病用药的重要因素。而国内批的临床数据更多的还是在关注抗肿瘤药、消化系统、内分泌等领域。

但事实上，从近年的数据来看，孤儿药的市场并不容小觑。公开数据显示，2018年全球罕见病孤儿药市场有1310亿销售额，预计到2024年将达到1420亿，增速比非孤儿药增速快两倍，预计到2024年孤儿药将占全国处方药的超过20%。

徐洪指出，这也是许多国外的大型药企关注孤儿药市场的原因，出于利益的驱动。政策支持可以降低研发成本，且缩短上市周期，企业拥有足够的利润空间。“在定价方面，美国孤儿药治疗成本是非孤儿药的4.5倍的估值，每名患者每年用药消费大概超过15万美元，而非孤儿药的患者则大概是3万多美元，相差十分悬殊。”

财经网注意到，一些头部企业在罕见病领域有所布局。2011年赛诺菲收购健赞，目前已有10个品种上市，还有很多在研产品；武田收购了做血友病方面的公司夏尔，目前有五个产品上市；强生也有五家产品已经上市，还有一个产品正在研发临床过程中；2018年全球销售前十个公司有六家公司都是通过FDA罕见病认定，包适美乐、PD-1都走了罕见孤儿药的通路。

不过，近年来，在国家鼓励政策的大背景下，除了国外知名企业外，中国的孤儿药市场也在不断升温。2018年，中国出台了《第一批罕见病目录》。与此同时，许多政府组织或非政府组织的中国罕见病联盟也不断涌现。“在罕见病领域，创新药基本是国外产权垄断，最基本原因除了市场因素外，数据统计也不甚完善。从研发到诊疗，再到政策，都缺乏一定的数据支撑。目前在这一市场中，有许多机会可寻。”徐洪表示。